Fecha: 01-12-2017

Impulso estratégico al desarrollo de medicamentos de terapia génica liderado por el Dr. Bueren, investigador de la Fundación Botín

La colaboración de Rocket Pharmaceuticals Ltd. con importantes instituciones de investigación españolas facilitará nuevos tratamientos para las enfermedades raras. Este proyecto es un claro ejemplo de cómo una investigación de excelencia bien ejecutada puede llegar a ser transferida con éxito.

Representantes de las instituciones involucradas en los acuerdos de colaboración con la empresa Rocket Pharma en el campo de la terapia génica.
Representantes de las instituciones involucradas en los acuerdos de colaboración con la empresa Rocket Pharma en el campo de la terapia génica.

Rocket Pharmaceuticals Ltd. (Rocket), una compañía de terapia génica con sede en los Estados Unidos y centrada en el desarrollo de terapias de vanguardia para enfermedades pediátricas raras y graves, ha firmado acuerdos con importantes instituciones de investigación españolas para el codesarrollo, licencia mundial y exclusiva de vectores de terapia genética generados en nuestro país. El objetivo de la colaboración es facilitar nuevos tratamientos más seguros, más efectivos y más rápidos a los pacientes que padecen enfermedades sanguíneas raras.

Los nuevos fármacos utilizarán vectores de terapia génica generados por el equipo científico liderado por el Dr. Juan Bueren. El Dr. Bueren, investigador colaborador de la Fundación Botín desde hace más de 10 años, dirige la División de Terapias Innovadoras Hematopoyéticas del CIEMAT (Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas), que cuenta con el apoyo de la Fundación Botín desde hace una década para promover la transferencia del conocimiento científico generado en sus laboratorios a la sociedad.

La inversión de Rocket se ha formalizado mediante una serie de acuerdos con importantes instituciones de investigación españolas, lideradas por la División de Terapias Innovadoras Hematopoyéticas del CIEMAT, en colaboración con CIBER (Centro de Investigación Biomédica en Red), a través de su Área de Enfermedades Raras (CIBERER), y el Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD).

Esta colaboración se enfoca inicialmente en tratamientos para enfermedades raras que afectan a las células sanguíneas como la anemia de Fanconi, anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvatoquinasa eritrocítica (PKD) y deficiencia de adhesión de leucocitos tipo 1 (LAD-I). Aunque los términos económicos de los acuerdos son confidenciales, los pagos por hitos reglamentarios comprometidos por Rocket ascenderán hasta 8 millones de euros, según se vayan consiguiendo culminar los desarrollos.

El programa principal de Rocket, dirigido a la anemia de Fanconi, se encuentra en un ensayo clínico de fase I/II, y está basado en una de estas licencias. Igualmente, se espera que programas para otras dos enfermedades raras que afectan a las células sanguíneas, la anemia hemolítica debida a deficiencia de piruvato quinasa eritrocítica (PKD) y la deficiencia de adhesión de leucocitos tipo I (LAD-I), lleguen a fase clínica en 2018.

Este proyecto es uno de los mejores ejemplos de cómo una investigación de excelencia bien ejecutada puede llegar a ser transferida de forma exitosa y, en breve, estar disponible para un mejor y novedoso tratamiento para los pacientes.

Más información: http://www.ciberer.es/noticias/colaboracion-multimillonaria-para-el-desarrollo-y-la-autorizacion-de-terapia-genica-para-enfermedades-raras-en-espana

 

 

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